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第127章:康泰医疗新研发!罕见病治疗

五月初七下午2点,康泰医疗核心实验室的无菌区里,淡蓝色的冷光灯像被揉碎的月光,将整个空间照得透亮却不刺眼。空气中飘着试剂特有的清冽气息,混着生物培养箱里营养液的微甜,吸进肺里都带着科技与希望的味道。一排排银色的生物反应器正匀速运转,发出轻微的“嗡嗡”声,显示屏上跳动的绿色基因序列图谱,像一条鲜活的生命密码;冷藏柜的双层玻璃门后,一排排贴着“ct-001”白色标签的透明药瓶整齐排列,瓶内的淡紫色药液浓稠如凝固的星河,在冷光下泛着细碎的微光——那是无数个深夜里,科研人员用智慧与坚持凝结的“生命之光”。

张启明教授穿着一件洗得有些发白的白大褂,左胸口袋上别着的钢笔帽沾着少许淡黄色试剂痕迹,右手攥着一份边缘卷得发毛的研发报告,脚步急切地走向实验室中央的圆形会议区。他眼底布满了细密的红血丝,那是昨夜通宵验证最终药效时熬出来的,却丝毫掩不住眸子里喷薄的兴奋。身后跟着的三个年轻研究员,怀里都捧着厚厚的实验数据册,封面上用马克笔写着“ct-001三期临床总结”,指尖还沾着未擦净的蓝色染料——那是今早做基因电泳实验时,不小心蹭到的印记,没人来得及擦,也没人想擦,那抹蓝色像是胜利的勋章,闪耀在每个人的指尖。

“林总!成了!ct-001终于成了!”张教授的声音带着一丝沙哑,却像惊雷般在安静的实验室里炸开,原本低头记录数据的研究员们纷纷抬头,手里的移液器都忘了放下,目光齐刷刷地聚过来,满是期待与紧张。

林晚刚穿过实验室的风淋门,白大褂的衣角还带着门外走廊的暖意,听到这话立刻加快脚步,白色的鞋套在光滑的地面上踏出轻微的声响。她快步走到张教授面前,双手接过递来的研发报告,目光第一时间落在首页“遗传性共济失调”的黑色诊断名称上——这个名字她太熟悉了,去年去晚晴基金资助的罕见病儿童之家时,那个叫小宇的男孩,就是因为这个病,五岁了还不能独立站立,只能坐在轮椅上,用细弱的声音说“姐姐,我想自己走路”。

她的指尖轻轻划过报告里“临床治愈率达68%”的黑色加粗字体,原本平静的眼底瞬间亮了起来,像有星星落了进去。“张教授,您慢慢说,”她的声音带着不易察觉的急切,指尖下意识地摩挲着报告边缘的折痕,“这药现在的适用范围是多少?能覆盖全球多少患者?”

要知道,遗传性共济失调是全球罕见病中的“冷门病种”,全球确诊患者仅12万,过去半个世纪里,因为“患者基数小、研发成本高、利润空间窄”,全球顶尖药企纷纷放弃研发,患者们只能在肌肉逐渐萎缩、行走能力慢慢丧失的痛苦中,等待生命一点点流逝,没有任何特效药能缓解症状。

张教授激动地转身,指着冷藏柜里的ct-001药瓶,声音都在发颤:“林总,这药针对的是遗传性共济失调的核心致病基因——AtxN3突变基因!我们用了整整五年时间,终于突破了‘基因编辑效率低、脱靶风险高’的两大瓶颈!”他伸出手,比出一个极小的幅度,“现在每支药仅需0.3mg的活性成分,就能精准找到并修复突变的基因,不会误伤正常细胞。全球12万患者里,87%的亚型都能适用,而且我们做了三期临床,一共纳入2000名患者,没有出现任何严重不良反应,最明显的副作用只是轻微的恶心,停药后就会消失!”

说到这里,张教授突然红了眼眶,他飞快地抬起手,用袖口抹了把眼角,声音里多了几分哽咽:“要是没有林总三年前那笔3亿的‘无附加条件研发基金’,我们早就撑不下去了。”他顿了顿,像是在回忆那段最难熬的日子,“当时实验室的基因测序仪坏了,修一次要80万,我们连申请经费的勇气都没有,因为之前找过好几家投资机构,人家一听是‘罕见病药’,连报告都没看就拒绝了。是您找到我,把一张写着3亿的支票放在桌上,跟我说‘张教授,别管成本,也别管回报,只管把药做出来,每个患者都等不起’——这句话,我记了三年,也撑了三年。”

林晚顺着张教授的目光望向冷藏柜,缓缓打开双层玻璃门,一股冷气扑面而来,她小心地取出一支ct-001,淡紫色的药液在透明瓶身里轻轻晃动,像一汪浓缩的星河。她想起小宇那双渴望走路的眼睛,心里一阵发热:“张教授,这不是我一个人的功劳,”她把药瓶轻轻放回原位,关上门,“是您和整个研发团队,用五年的日夜,熬出来的希望。您去年跟我说‘罕见病患者不是‘小众群体’,是一个个等着救命的家庭’,这句话我也记在心里——所以我从没想过放弃,因为每个生命都值得被拯救,哪怕只有万分之一的希望,我们也该拼尽全力。”

站在后排的年轻研究员小李突然红了眼睛,他攥着手里的数据册,小声补充道:“林总,您还记得去年冬天吗?当时我们的实验数据突然出现波动,基因编辑效率从58%掉到了23%,大家都快绝望了,有人甚至收拾东西想辞职。是您特意从公司赶过来,跟我们一起在实验室熬了两夜,帮我们一起排查问题,还跟我们说‘再试最后一次,就当为了那些等着药的孩子’。”他抹了把脸,露出一个带着泪的笑,“上周小宇妈妈给我们发视频,说小宇已经能扶着桌子走两步了,还跟我们说‘谢谢叔叔阿姨,我很快就能跑了’——您看,我们的坚持真的有用!”

实验室里瞬间安静下来,随即爆发出热烈的掌声,有人甚至激动地鼓起了掌,手里的实验记录本都拍得“啪啪”响。张教授从抽屉里拿出一份厚厚的患者名单,封面用红色钢笔写着“ct-001临床试验患者档案”,里面密密麻麻记录着全球2000名患者的信息,每一页都贴着患者的照片,有老人,有孩子,还有年轻人。

“现在已有32名患者完成了完整的用药疗程,”张教授翻到小宇的那一页,照片里的男孩穿着蓝色的小毛衣,正扶着栏杆微笑,眼睛弯成了月牙,“其中21人已经能独立行走,5人能自己吃饭、穿衣,小宇上周复查时,医生说他的肌肉张力已经恢复到了正常儿童的70%,再巩固两个疗程,说不定能像正常孩子一样跑跳!”

林晚接过这份沉甸甸的名单,指尖轻轻拂过小宇的照片,照片上的男孩笑得那么灿烂,她的心里也暖暖的。“张教授,接下来我们要做两件事,”她抬起头,目光坚定地看着在场的所有人,“第一,立刻启动全球上市流程,联系各国的药品监管机构,争取最快速度让药上市,不能让患者再等;第二,把ct-001纳入晚晴基金的‘罕见病医疗援助计划’,所有贫困患者全额免费用药,不管是中国的,还是国外的,都不能让‘没钱’成为他们活下去的阻碍。”

她顿了顿,看向张教授,眼底满是期许:“后续还要辛苦您和团队,继续攻克其他罕见病的靶点,康泰医疗的研发资金,永远会向‘救命药’倾斜——只要是能救更多人的药,多少钱我们都愿意投。”

张教授用力点头,白大褂的衣角随着动作轻轻晃动,他的声音充满了力量:“林总放心!我们已经在筹备‘罕见病药物研发中心’,接下来要攻的是‘婴儿型庞贝病’,那种病更凶险,患儿大多活不过两岁,我们争取明年拿出初步的研发成果,再救一批孩子!”

下午3点整,康泰医疗官方账号发布了“ct-001研发成功”的公告,附带了三期临床数据和患者用药后的对比视频。消息一出,瞬间登上全球医疗领域的头条,《柳叶刀》杂志官网紧急推送快讯,标题用加粗的红色字体写着:“中国康泰医疗研发ct-001,填补全球遗传性共济失调治疗空白,为12万患者带来生命曙光”;晚晴基金的医疗援助热线电话被打爆,无数患者家属在电话里泣不成声,重复最多的话就是“终于有救了,谢谢你们,谢谢林总”。

林晚站在实验室的落地窗前,看着远处晚晴基金医疗站的方向,手里还攥着那份写满患者名字的名单。阳光透过玻璃落在纸上,将小宇的照片照得格外清晰,男孩的笑容在阳光下显得格外温暖。她知道,ct-001的成功不是终点,在罕见病治疗的赛道上,还有无数个“小宇”在等待,还有无数种罕见病没有特效药。但只要康泰医疗还在,只要“每个生命都值得被拯救”的信念还在,他们就会一直走下去,把更多的“不可能”变成“可能”,让每一个渺小却珍贵的生命,都能拥有发光、奔跑的权利。

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